Акции Ionis Pharmaceuticals (IONS) пережили резкое падение в четверг после того, как компания и ее партнер AstraZeneca (AZN) объявили о провале ключевого исследования III фазы CARDIO-TTRansform препарата eplontersen. Основная цель — снижение риска сердечно-сосудистой смерти и повторных сердечно-сосудистых событий у пациентов с транстиретин-опосредованной амилоидной кардиомиопатией (ATTR-CM) за 140 недель — не была достигнута.
На премаркете акции IONS упали на 20,38% до $67,25 после закрытия основной сессии на уровне $84,46 (–2,17%). В ходе дневных торгов снижение достигало 17–20%. Бумаги AstraZeneca на бирже в США потеряли около 9%. Для Ionis падение означает потерю ожидаемой доли прибыли, роялти и будущих промежуточных платежей, связанных с успехом eplontersen в кардиологии.
Исследование CARDIO-TTRansform охватило 1432 взрослых пациента в 130 центрах 20 стран. Участники получали eplontersen 45 мг или плацебо подкожно раз в четыре недели. Ключевой проблемой стало широкое использование стабилизаторов транстиретина: 57% пациентов уже принимали их на старте, еще 24% начали терапию в ходе испытания. В общей популяции добавление eplontersen не показало статистически значимого эффекта.
Однако в подгруппе пациентов, не получавших стабилизаторы, препарат продемонстрировал номинально значимое снижение риска на 29% (отношение рисков 0,71). Также были отмечены сильное и устойчивое снижение уровня транстиретинового белка и улучшение ряда вторичных, визуализационных и биомаркерных конечных точек. Профиль безопасности соответствовал предыдущим данным.
Аналитики скептически оценили перспективы регистрации на таких данных. «Попытка обратиться к регуляторам с этими результатами выглядит натяжкой», — отметил Пол Маттейс из Stifel. Генеральный директор Ionis Бретт Мония указал на изменение лечебного ландшафта, где все больше пациентов начинают терапию со стабилизаторов еще до включения в исследования. Компании не объявили о планах подачи заявки в регулирующие органы или проведения нового исследования.
Ionis и AstraZeneca продолжат анализ полного набора данных и представят результаты на Конгрессе Европейского общества кардиологов в августе 2026 года.
На фоне новостей акции конкурентов резко выросли: Alnylam Pharmaceuticals и BridgeBio прибавили двузначные проценты. Препарат Amvuttra от Alnylam остается единственной РНК-направленной терапией на рынке ATTR-CM, а лидер рынка Vyndamax от Pfizer (продажи >$6 млрд в прошлом году) также выигрывает от ослабления конкуренции.
